5月10日，港股创新药企基石药业(02616.hk)同类首创精准治疗药物idh1抑制剂拓舒沃?（艾伏尼布片）获得欧盟委员会批准两项适应症：拓舒沃?联合阿扎胞苷用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1（idh1）r132突变的不适合接受标准诱导化疗的新诊断的急性髓系白血病（aml）成人患者；以及拓舒沃?单药治疗前已接受过至少一种系统疗法的局部晚期或转移性idh1 r132突变的胆管癌成人患者。
值得关注的是，拓舒沃?是欧洲首个且唯一获批的idh1靶向疗法，此前欧盟委员会已授予其孤儿药资格认定，以认可拓舒沃? 相较于其它可及治疗给胆管癌和aml患者带来的显著获益优势。基于优秀的临床表现，拓舒沃?也已在美国和中国获批上市。
idh1突变患者需求未被满足
艾伏尼布填补市场空白
公开资料显示，idh1突变的aml和idh1突变的胆管癌属于难治性和难治愈类型的癌症。aml是成人急性白血病中最常见的类型，恶性程度高且进展迅速，欧洲每年有超过20000例新发病例，75岁以上人群的两年生存率低于10％；胆管癌常与肝硬化或肝脏感染等病史有关，在欧洲每年有约10000例新发病例，患者的五年生存率极低。idh1突变是aml和胆管癌疾病进展的主要驱动因素，这两种疾病通常在晚期才被确诊，因此存在未满足的医疗需求。而拓舒沃?等新型靶向疗法，因其作用机制与传统化疗不同，逐渐成为可延长患者生存期和改善其生活质量的治疗选择。
此次欧盟批准拓舒沃?aml适应症是基于agile研究，该研究是一项全球iii期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照临床试验，该研究已在《新英格兰医学杂志》上发表。研究结果显示，与安慰剂联合阿扎胞苷组相比，在idh1突变的aml患者中，拓舒沃?联合阿扎胞苷联合能显著延长患者的无事件生存期（efs）和总生存期（os），并且具有统计学意义。拓舒沃?联合阿扎胞苷组与安慰剂联合阿扎胞苷组的中位os分别为24.0个月和7.9个月。此外，该研究还达到了所有关键次要终点，包括完全缓解（cr）率、os、部分血液恢复的完全缓解（crh）率以及客观缓解率（orr）。拓舒沃?联合阿扎胞苷具有良好的安全性。该研究证明，拓舒沃?联合阿扎胞苷是治疗新诊断idh1突变aml患者的有效和安全的方案。
欧盟批准拓舒沃?胆管癌适应症则是基于claridhy研究，该研究是首个也是唯一针对既往接受过治疗并携带idh1突变胆管癌的随机iii期研究。主要终点分析显示，相较于安慰剂组，拓舒沃?能显著延长独立审查委员会评估的无进展生存期（pfs）、且具有统计学意义。拓舒沃?组和安慰剂组的中位pfs分别为2.7个月和1.4个月。在拓舒沃?治疗组中，6个月和12个月的pfs率分别为32%和22%，而安慰剂组的患者均在6个月内出现疾病进展或死亡。
推动拓舒沃?多适应症获批
致力于提升可及性和可负担性
据估算，目前中国每年新确诊的idh1突变肿瘤患者大约4.5万人，包括aml、脑胶质瘤、胆管癌、复发/难治性骨髓增生异常综合征和软骨肉瘤等。拓舒沃?已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗idh1易感突变的复发或难治性aml成人患者，此外，基石药业正在与国家药品监督管理局药品审评中心就拓舒沃?用于一线治疗初治idh1突变aml患者和用于胆管癌患者开展注册路径讨论。同时，另有多项临床研究正在全球范围内开展中，包括用于治疗携带idh1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（mds）、晚期胶质瘤等。
目前，拓舒沃?已在美国获批与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的idh1突变aml患者，或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者，以及作为单药治疗idh1突变复发或难治性aml患者。并且，拓舒沃?单药已在美国获批用于经治、局部晚期或转移性的idh1突变胆管癌患者。此外，基石药业计划将在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃?的新药上市申请。
一直以来，基石药业努力提升拓舒沃?等精准治疗药物的可及性和可负担性。目前，拓舒沃?在国内主要目标医院和dtp（直接面向患者的药房）中达到100%有售；在前200家目标医院里，潜在idh1突变患者的基因检测率达到约75%，通过与国家质病理控中心合作，检测流程的标准化和检测准确性均获得提升；拓舒沃?被纳入接近100项主要商业及政府保险计划，覆盖人口数千万。此外，基石药业通过“沃润希望—患者救助项目”援助药品 ，减轻疾病对患者家庭和社会的负担，提高患者生活质量。